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期待基因工程可以治愈艾滋

健康 更新时间:2026-02-25 19:07:10

  針對免疫系統的遺傳工程還可以治愈緻命的傳染性疾病,比如艾滋病、肺結核和瘧疾,或者是一些免疫失調症如1型糖尿病、關節炎等等。

  人類的免疫系統是相當有效的,但它們并不完美。有的時候,免疫系統不能識别出諸如腫瘤細胞這樣的敵人,還可能錯誤地攻擊健康細胞。與此同時,很多病原體已經進化出躲避免疫襲擊的巧妙方式,或者它們可以用快速複制來簡單地戰勝還沒有準備好的機體防禦系統。

  自從幾個世紀以前土耳其和阿拉伯醫生發明了接種天花的方法以來,醫生們已經給免疫系統找到了一個有用的幫手――疫苗。疫苗拯救了成百上千萬人的生命,最近一代疫苗的作用已經擴展到能從預防宮頸癌到幫助治療可卡因成瘾。但是,常規的疫苗還有其局限性,人們研究了幾十年,都沒有研制出對瘧疾和aizibing有明顯效果的疫苗。

  遺傳工程學,是指那些有助于免疫系統上到一個新水平的技術。借助一個普通疫苗,遺傳工程可以讓免疫系統更準确地定點發起免疫攻擊,或者取消不恰當的攻擊,更厲害的是,這裡不需要依靠免疫系統的自然力量,細胞被賦予了戰勝疾病的新能力或裝備。

  舉個癌症的例子。當免疫系統發育的時候,它學會了忽視機體的自然成分,這樣,它就能夠區别出自我和非自我。但癌是從我們自己的細胞繁衍而來的,它們可以在免疫系統的雷達監視下生長擴散。對腫瘤細胞蛋白質的錯誤表達和變異,我們的免疫系統隻需通過發動一個反應就能将很多癌殲滅于早期,當然,也還存在很多漏網之魚。

  世界上無數的研究小組在研究癌症疫苗,但很多試驗的結果都令人失望。而直接改變免疫細胞可以解決很多問題。這種方法是由羅森伯格小組所采用的。

  在先驅試驗中,羅森伯格小組修改了病人的T-細胞,讓它瞄準一種癌細胞表面普遍存在的一種特殊蛋白質。2個月以後,病人體内的轉基因細胞仍然在血液循環中占有很高水平。這就證明人們可以在某種程度上重塑免疫系統。不過,讓人失望的是,這項試驗中,17個病人中隻有兩個病人的病症好轉了。

  但荷蘭萊頓大學腫瘤免疫學研究小組的藍克・奧福瑞格指出:“這一先驅研究是腫瘤免疫研究的裡程碑。雖然臨床的影響有限,但是基因改造所增加的效果已經可以預見了。”

  基因工程可以治愈aizibing?

  羅森伯格已将目光放到其他癌症上。“我們已經治療了我們的頭一批病人,我們期望在一年内取得試驗結果。”還有其他一些研究小組在應對比如像白血病這樣的癌症。

  更令人興奮的是,新的基因治療形式并不局限于治療惡性黑素瘤或其他癌症。針對免疫系統的遺傳工程還可以治愈緻命的傳染性疾病,比如aizibing、肺結核和瘧疾,或者是一些免疫失調症如1型糖尿病、關節炎等等。

  與T-細胞相比,抗體是免疫系統的另一種主要裝備。美國帕薩迪納加州理工學院大衛・巴爾的摩的小組正在計劃對aizibing病人可以制造抗體的細胞進行遺傳改造,讓這些細胞産生出有效的抗aizibing病毒的抗體,然後将這些改造的細胞重新移植回病人身體――他們的項目得到了比爾&美琳達・蓋茨基金會贈與的1400萬美元資金贊助。

  當絕大多數免疫基因治療隻不過是讓免疫系統改變方向的時候,少數研究人員卻在計劃加強免疫系統。少數病源微生物已經進化出巧妙逃避機體免疫攻擊的方式,比如HIV進入機體後,不僅改變了外形,還攻擊宿主自身的免疫系統,并能慢慢地摧毀機體的抵禦能力。

  約翰・羅斯是美國加利福尼亞德瓦安蒂“希望之城”貝克曼研究院的研究人員。他正在計劃研究促使免疫系統對aizibing病毒免疫。他想取得血液幹細胞以使病人免疫系統的細胞增多。用改造的細胞替換原來細胞,隻需添加3個基因就能讓人免受HIV之苦。羅斯說,他們正在準備向FDA提交研究新藥的申請,這樣,他們就可以開始臨床研究了。

  熄滅“友誼之火”

  癌症和感染性疾病的治療需要的是促進免疫系統的火力,而其他研究小組則緻力于找出防止“友誼之火”的方法,這是指當免疫系統攻擊我們自身組織時所引起的自體免疫疾病。

  研究人員集中研究的是一種叫1型糖尿病的疾病,該病導緻免疫系統破壞了胰腺中産生胰島素的β細胞。

  有可能治療糖尿病的方法常常上新聞頭條,但是,幾乎所有的方法都是牽扯到替換胰島素合成細胞的,這是治标不治本的方法。利用新的遺傳工程方法,如果病人在足夠早的時候得到治療,就能阻止免疫攻擊,保證替換細胞存活,并可能允許β細胞自然再生。

  一個辦法就是修改細胞使得産生免疫信号的分子對自體免疫反應熄火。斯坦福醫學院的免疫學家C.加裡森・範思曼将小鼠體内一種免疫調節細胞改造,成功阻止了絕大多數的小鼠患糖尿病。如今範思曼小組正在研究這一方法是否也在人體上奏效。

  其他的小組正在研究更特異的方法,通過在需要的地方産生免疫抑制的分子來治病。其中東京大學開發的一項技術,已經在動物試驗中成功治療了關節炎。

  安全性和經濟性的考驗

  在某種程度上,該技術被運用在人體上的時間還比較短,動物試驗已經取得了一些肯定的結果。這一全新的免疫療法,潛在好處是巨大的,當然,其間也免不了巨大的艱難險阻。

  “安全性将是一個挑戰,因為這牽扯到基因治療。”巴爾的摩說,在法國的一個試驗研究中,基因治療曾引發了三個孩子的癌症。然而,這個風險對于那些身患絕症比如癌症的人來說,還是可以接受的。但對其他不太嚴重的疾病,需要慎重。

  破壞免疫系統本來就是危險的。癌症的免疫治療在某種情況下可能會引發危險的自體免疫性疾病。免疫系統的遺傳工程有可能治療貧困國家瘟疫般的疾病,比如aizibing和瘧疾,但問題是,以基因治療為基礎的治療并不廉價。

  巴爾的摩已經敏銳地察覺到這個問題。他說:“我們正在試圖設計一種有可能廉價獲得的‘基因輸送系統’,而且我們設計的方法也将是廉價的。我們将研究出的治療方法适合于那些負擔不起昂貴藥物的國家,這是蓋茨基金會所強調的,也是我本人全心支持的觀點。”

  羅斯指出,在美國,常規的aizibing治療方法一年要花費25000美元,10年就是250000美元,而采用他們的方法将把費用降低到50000美元以下。

  同樣的邏輯也适用于癌症。如,傳統方法治療結腸直腸,僅僅延續一年生命的費用,一年就是180000美元。羅森伯格預測采用細胞免疫的方法花費将大大減少。

  “現在我們需要做的是找出哪些方法管用,接下去才是解決經濟上可行的問題。”羅斯說。

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