基因編輯有望治遺傳重症

　　專家擔心新技術安全性

　　美國加利福尼亞州的一家生物科學公司近日研發出了一種基因“改寫”技術。據英國《衛報》4日報道，這一“革命性”的科技成果有望“改寫”人體内的遺傳基因，并會對治療一些先天性遺傳疾病大有幫助。鋅指蛋白質的發現者、諾貝爾獎獲得者阿龍・克盧格說，“很多年以來，科學家都在尋找一種精确的方法來修改，或者說‘編輯’植物或動物的基因序列。聖加蒙公司的這種新的‘編輯’技術應該稱為這一領域的一個裡程碑。”

　　實驗室研究獲成功

　　“嚴重聯合免疫缺損症”（SCID）是一種體液免疫和細胞免疫均有缺陷的遺傳性疾病，由患者體内19号染色體上的基因發生變異所造成。患這種疾病的嬰兒在出生時就存在基因缺陷，自身不具備免疫系統，隻能在完全無菌的條件下生存，一般被稱為“氣泡嬰兒”。這種嬰兒往往在出生18個月内就會因為感染疾病而夭折。

　　據報道，美國聖加蒙生物技術公司已經利用自己開發出的特殊的“基因編輯”技術在實驗室中對SCDI進行了試驗性治療。在測試中，實驗室培養液中18％人體免疫細胞中導緻SCDI的變異基因都得到了修正。聖加蒙公司的科學家表示，對于治療疾病，這種修複程度已經足夠了。

　　什麼是基因編輯

　　科學家首先培育出一種鋅指蛋白質和一種特殊的酶，其中的鋅指蛋白質可以識别和結合任何期望的DNA片段，而特殊的酶則可以準确地将目标DNA片段剪斷。随後，科學家将鋅指蛋白質和酶結合起來，利用鋅指蛋白質将酶輸送到科學家想要取出的變異了的基因片段的前面。這樣，這種特殊的酶就會将包括變異代碼在内的一些堿基序列從DNA鍊上剪下，在鋅指蛋白質的幫助下，科學家合成的新DNA片段将會和人體内原有的基因鍊結合起來。這就是“基因編輯”。

　　基因編輯能治什麼病

　　盡管這種技術現在還沒有應用于人體，不過聖加蒙生物科學公司的負責人埃德華・蘭菲爾滿懷信心地預計，“将來，我們可以深入到人體内部，到達任意一個我們想檢測或治療的基因序列，糾正那些錯誤的、可以引起遺傳疾病的基因序列。這種技術對治療單個基因突變引起的疾病非常有幫助。”據蘭菲爾介紹，最先應用這種新技術治療的可能是一些血液病，如鐮狀紅細胞貧血症等。

　　另外，由于這種技術還可用于攻擊和破壞人體内的基因，因此，它還可以用于阻斷人體内有毒基因的再度複制，從而延緩病情的發展。蘭菲爾說，他們将于明年開始試驗用這種技術治療艾滋病。

　　基因編輯也會犯錯誤

　　不過，蘭菲爾也承認，這種技術在改變緻病基因的同時，也有可能“順便改變”人體内的其他基因，比如控制視力和頭發顔色的基因。蘭菲爾說，這種技術的靈活性非常大，因此有時會“犯一些錯誤”，不過，人們通過其他的醫學方式治病也會遇到此類問題。

　　英國“基因觀察”組織的負責人休・邁爾卻對這項新技術持懷疑态度。他說，“我們總是誇張地說有多少人盼望着用這種新技術治療他們的疾病，但我認為，隻有在有了足夠的安全保證後，人們才會對這種新技術感興趣，畢竟，誰也不願意拿自己的生命當作試驗品。”

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